統一試験定義モデル（Unified Study Definition Model : USDM）の可能性と課題

臨床試験業界は長年、効率性の向上とデータ品質の確保における標準化の重要性を認識してきました。TransCelerate BiopharmaやCDISCなどの組織による取り組みは、標準化されたデータモデルの基礎を築き、試験設計、実施、分析の側面を簡素化しました。これらの取り組みは、ステークホルダー間のデータ相互運用性と調和を改善することで、すでに測定可能な利益をもたらしています。しかし、現在のアプローチは試験運用とデータ統合の複雑さに対処するには不十分であることが多く、標準化の可能性は完全には実現されていません。

CDISCのデジタルデータフロー（DDF）イニシアチブの一部である統一試験定義モデル（USDM）が登場しました。USDMは、試験定義のための機械可読な標準化されたフレームワークを提供することで、臨床試験の設計と実施方法を再定義することを約束しています。

理論上は、システム設計の効率性と品質の向上につながる非常に有望なものに聞こえます。しかし、USDMは興味深い一歩前進ではありますが、その潜在的な利点と限界をより詳細に検討する必要があります。

USDMの利点

臨床試験の定義をデジタルで機械可読な形式に標準化することで、USDMは以下のような大きな利点を提供します：

効率的な試験セットアップ：標準化された構造により、EDCなどのシステムを試験定義に基づいて自動的に設定でき、手動セットアップに必要な時間と労力を削減できます。
データ品質の向上：自動化によりエラーと不整合のリスクが低減され、試験データの信頼性と規制基準への準拠が確保されます。
コラボレーションの強化：共有データモデルにより、スポンサー、CRO、ベンダー間のコミュニケーションと連携が改善され、誤解や手戻りが減少します。

USDMを使用して定義されたプロトコルをEDCシステムに直接インポートできれば、症例報告書が試験設計と完全に一致することが保証されると予想されます。同様に、RTSMシステムは投薬訪問スケジュールと治療群ごとの治療割り当てを自動的に生成でき、手動介入を最小限に抑え、リスクを軽減できます。

潜在的な欠点と課題

その可能性にもかかわらず、現実的な視点を持ち、潜在的な落とし穴について考える必要があります。継続的な慎重な実装と業界全体の広範な協力の必要性を強調するために、いくつかの課題を挙げたいと思います：

セットアップ期間への影響：USDMは試験セットアップを加速することを目指していますが、承認されたプロトコルへの依存が意図せずにタイムラインを遅らせる可能性があります。現在、多くのシステムはプロトコル概要に基づいて部分的にセットアップを開始することができます。USDMが自動化のために最終的なプロトコルを必要とする場合、スポンサーはセットアップを開始する前により長いリードタイムに直面する可能性があります。
完全な標準化への依存：USDMの成功は、標準への厳格な遵守にかかっています。標準化されたフレームワークからのカスタマイズや逸脱は、自動化の利点を無効にし、効率性の低下や追加での手動回避策が必要となる可能性があります。
プロトコル変更：自動化によりプロトコル改訂の組み込みプロセスが効率化される可能性がありますが、リスクも伴います。過去数年間で一般的になったプロトコルの頻繁な更新は、例えば施設や国の再承認が適切に管理されない場合、非効率や逸脱につながる可能性があります。
規制および地域の変動性：国や規制機関によって固有の要件が異なる場合があり、USDMの普遍的な適用可能性に課題をもたらす可能性があります。グローバルな整合性を確保するには、すべてのステークホルダーの大きな努力が必要になります。
プロトコルがすべてをカバーしているわけではない：臨床プロトコルは試験実施の特定の側面に焦点を当てており、eClinicalシステムのセットアップに必要なすべてをカバーしているわけではありません。例えば、在庫管理設定はRTSMの設計に不可欠ですが、プロトコルの範囲外にあります。これらの詳細も理想的には標準化およびデジタル化される必要があります。

USDMをサポートするICH M11ガイドラインの役割

業界主導の標準化は、それだけでは強いインセンティブとはならず、広く成功する可能性は低くなります。しかし、規制ガイドラインと整合する場合、タイムリーで成功的な実装となる可能性が高まります。そのため、USDMの成功の鍵としてICH M11ガイドラインに注目しています。

ICH M11ガイドラインは、臨床試験プロトコルの標準化されたテンプレートと技術仕様を確立します。医薬品規制調和国際会議（ICH）によって開発されたこれらのガイドラインは、規制地域間で臨床試験プロトコルの形式と内容を調和させることを目的としています。ICH M11ガイドラインの遵守により、スポンサーはプロトコル設計の統一基準を採用するよう促されます。

ICH M11とUSDMのこの整合性は重要です。これらの取り組みが一つになることで、業界全体の標準化強化の基盤が作られます。ICH M11がプロトコルがグローバルに認識されたテンプレートに従うことを確保することを目的としているのに対し、USDMはこれらの標準化されたプロトコルを機械可読形式に変換し、デジタルシステム全体で繰り返しの使用を可能にします。ICH M11ガイドラインがスポンサーをプロトコル設計の一貫性に向けて押し進めることで、USDMの実装成功の可能性が大幅に高まり、最終的に試験運用の効率化と非効率性の削減につながります。

未来への準備

USDMの実装に関連するいくつかの課題（上記に列挙したものもあります）を認識していますが、スポンサーとCROの両方に効率性をもたらし、試験開始までの期間を短縮するのに役立つデータモデルの大きな可能性を認識しています。私たちは、クライアントがICH M11ガイドラインのリリースと共にUSDMを実装する準備ができ次第、シームレスな統合を確保するためにシステムを積極的に準備しています。

私たちは、USDMの原則を当社のプラットフォームに厳密に適用するだけでなく、自動化と効率性を最大化するためにそれらをどのように活用できるかを検討しています。また、潜在的な課題を軽減するための戦略に投資し、当社のシステムが標準から利益を得つつ適応性を維持する方法を先取りして考えています。いくつか例を挙げます：

柔軟なセットアッププロセス：USDMへの移行は段階的なアプローチになると予想され、暫定的な対応策が必要になります。当社のプラットフォームは、従来の設定と自動化された設定の両方に対応し、将来に向けて柔軟性を確保します。
変更管理：プロトコル改訂を効率的に処理しつつ、非遵守のリスクを最小限に抑えるための保護措置の実装を計画しています。
カスタマイズの制御：標準化されたフレームワークへの遵守を強調することで、自動化を損なう可能性のあるカスタム設定の必要性を減らすことを目指しています。

私たちはUSDMが当業界にポジティブな影響を与えると確信しています。スポンサーとCROの両方が、試験開始とプロトコル改訂の効率向上を求めており、これはUSDMとICH M11ガイドラインの組み合わせによって実現できます。当社のプラットフォームへの実装を楽しみにしています！